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在他们的实验中,Arlotta研究连接大脑两个半球的胼胝体投射神经元(callosal projection neuron),并将它们变成类似于皮质脊髓运动神经元(corticospinal motor neuron)的神经元,其中皮质脊髓运动神经元是在肌肉萎缩性侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)中被摧毁的两个神经元群体之一.为了实现这种神经元身份重编程,研究人员使用一种被称作Fezf2的转录因子.人们长期以来就知道Fezf2在胚胎内的皮质脊髓神经元发育中发挥着至关重要的作用.
让这一发现更为重要的是,这项研究是在活小鼠的大脑中开展的,而不是在实验室盘碟里的细胞培养物中开展的.这些小鼠都很年轻,因此研究人员仍然不知道神经元重编程是否也可能在较老的实验室动物乃至人体内发生.如果确实如此的话,那么这就对治疗神经退化性疾病产生重大的影响.Arlotta说,"神经退化性疾病通常影响一种特异性的神经元群体,而不影响其他类型的神经元.比如,ALS只选择性地影响和杀死大脑中的皮质脊髓运动神经元和脊髓中的运动神经元,而不影响中枢神经系统中其他众多神经元.在一种特定的疾病中,如果人们能够获取不受影响的神经元,将它们直接变成已经被杀死的神经元,那么又会如何?就ALS而言,即便人们能够产生少量的皮质脊髓运动神经元,它也可能足以恢复基本的功能."